मेपल सिरप मूत्र रोग के लिए जीन थेरेपी

हाल ही में वैज्ञानिकों ने मैपल सिरप यूरिन डिजीज (MSUD) नामक एक गंभीर आनुवंशिक विकार के लिए एक नई जीन थेरेपी विकसित की है।

• इस थेरेपी के शोध परिणाम "साइंस ट्रांसलेशनल मेडिसिन" जर्नल में हाल ही में प्रकाशित हुए।

मेपल सिरप मूत्र रोग (MSUD) क्या है?

• यह एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है, जिसमें शरीर कुछ विशेष एमिनो एसिड जैसे ल्यूसीन, आइसोल्यूसीन और वेलीन को सही से पचा और विघटित नहीं कर पाता है, जिससे गंभीर न्यूरोलॉजिकल क्षति और मस्तिष्क को हानि पहुंचती है।
• यह शरीर में ब्रांच्ड-चेन अल्फा-किटो एसिड डीहाइड्रोजनेज (BCKDH) ....